O Ministério da Saúde acaba de anunciar uma estratégia inovadora para fornecer o medicamento Zolgensma, utilizado no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, de forma gratuita aos brasileiros que necessitam. Isso é possível graças a um Acordo de Compartilhamento de Risco baseado em desempenho, firmado entre o Ministério da Saúde e a empresa fabricante do medicamento.

Esse acordo é fundamental para garantir que o medicamento seja fornecido de forma sustentável e acessível. O pagamento pelo medicamento está condicionado ao resultado da terapia no paciente, que será monitorado por uma equipe especializada. Isso significa que o Ministério da Saúde pagará apenas se o tratamento for eficaz.

O Zolgensma é a primeira terapia gênica incorporada ao Sistema Único de Saúde (SUS) para crianças de até 6 meses de idade com AME tipo 1. O medicamento tem um custo médio de R$ 7 milhões e é um dos mais caros do mundo.

A AME é uma doença rara que afeta a capacidade de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores. Antes do SUS oferecer tecnologias para AME tipo 1, as crianças com a doença tinham alta probabilidade de morte antes dos 2 anos de idade.

Com a disponibilização do Zolgensma, o Ministério da Saúde passa a oferecer todas as terapias modificadoras para AME tipo 1. O tratamento pode melhorar significativamente a qualidade de vida dessas crianças, com avanços motores como capacidade de engolir e mastigar, sustentação do tronco e sentar sem apoio.

Os pacientes poderão ser acolhidos e fazer os exames preparatórios nos 28 serviços de referência para tratamento de AME no SUS, localizados em 18 estados. O Ministério da Saúde também prepara a qualificação das equipes desses centros para a realização da infusão do medicamento

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